Что будет с деньгами, если укол генной терапии не сработает?

В мае 2019 года швейцарская Novartis назвала цену Zolgensma — генной терапии от спинальной мышечной атрофии (СМА), наследственной болезни, при которой гибнут нервные клетки, управляющие мышцами. По данным компании, это главная генетическая причина смерти младенцев. Лекарство доставляет в клетки рабочую копию гена, который у больных сломан. Вводят его один раз, капельницей в вену (дальше для краткости — укол). Цена — 2,125 млн долларов, или 425 тысяч в год пять лет подряд [1].

Компания сравнила цену с десятью годами нынешнего лечения той же болезни, около 4,1 млн долларов: по её расчёту, укол примерно вдвое дешевле [1].

В 2025 году американская Eli Lilly купила компанию Verve, которая делает укол, задуманный так, чтобы навсегда отключить в печени ген PCSK9 и тем снизить «плохой» холестерин [8, 22]. Если такой укол дойдёт до обычных пациентов, кто за него заплатит — и что будет с деньгами, если он не сработает?

Прямого ответа пока нет: укол от холестерина ещё в первой фазе испытаний [6], до цены дело не дошло. Судя по списку одобренных в США препаратов клеточной и генной терапии, который ведёт регулятор FDA, на сентябрь 2026 года среди них нет ни одного, который правит гены прямо внутри тела [3].

Зато есть Zolgensma, и мы читаем её историю как репетицию. За один и тот же препарат разные страны платят по-разному, и, судя по документам, главная разница — в том, кто теряет деньги, если лечение не помогло. В США часть цены может зависеть от результата — по договору с конкретным плательщиком [1]. Италия платила частями до четырёх лет после укола [9], а в 2024 году для новых пациентов отменила все соглашения о разделении риска с производителем [10]. В России механизма возврата денег, как говорил в 2022 году глава экспертного центра Минздрава, не было [14].

Наше предположение: если укол от холестерина дойдёт до рынка, платить за него будут те же, кто платит за Zolgensma, а спор пойдёт о том, кто несёт риск неудачи — плательщик или производитель.

Какие правки генов одобрены, а какие ещё в испытаниях

Одобренная правка генов уже есть, но устроена она иначе. Casgevy американской компании Vertex лечит серповидноклеточную анемию, наследственную болезнь крови: у пациента забирают стволовые клетки крови, правят их в лаборатории и после химиотерапии возвращают обратно [4]. Это пересадка с больничной логистикой. При одобрении в США в 2023 году цену назвали в 2,2 млн долларов на пациента [11].

У VERVE-102, укола от холестерина, правка идёт внутри тела: одно введение в вену, без пересадки. Инструмент, который правит ген, упакован в липидную наночастицу (крошечную жировую капсулу), попадает в печень и меняет ген на месте [6, 8].

На одобрение уже подан лонвогуран американской компании Intellia. Он тоже правит ген внутри тела. Это кандидат для лечения наследственного ангионевротического отёка, редкой болезни с приступами отёков, которая, по оценке компании, бывает у одного человека из 50 тысяч. Решение FDA ждут к 10 марта 2027 года [5].

VERVE-102 пока на первой фазе. У 35 участников «плохой» холестерин снизился в среднем от 9 до 62 % в зависимости от дозы [6]. Сначала препарат делают для людей с семейной гиперхолестеринемией, наследственно высоким холестерином, — по данным Lilly, это каждый 250-й человек [8].

Сколько и как платят за Zolgensma в США, Италии и России

США: рассрочка и договоры с возвратом денег

Novartis предложила плательщикам рассрочку до пяти лет и соглашения «по результату» на тот же срок [1]. По словам главного врача страховщика Harvard Pilgrim, в их договоре часть цены производитель сохранит за собой, только если эффект лечения продержится пять лет [1].

Похожую схему с 2025 года применяет к генным терапиям серповидноклеточной анемии федеральное ведомство здравоохранения CMS — в Medicaid, государственной медстраховке, которой управляют штаты. Vertex и второй производитель таких терапий подписали с CMS соглашения: если терапия поможет хуже ожидаемого, производитель вернёт плательщику часть уплаченного [11]. Программа CMS рассчитана до конца 2035 года [11].

Италия: оплата частями и с условием — по решению 2021 года

Итальянское агентство по лекарствам AIFA в решении от марта 2021 года записало отпускную цену, 2,155 млн евро без НДС, и условную оплату — «по результату» (payment at result). Первая часть — при поставке, остальные — через год, два, три и четыре года после укола. Клиники, отобранные регионами, заносят каждого пациента в регистр наблюдения AIFA, а потом дополняют запись о нём. Согласованные с Novartis условия оплаты они применяют по указаниям на сайте агентства, и эти указания решение считает своей частью [9]. В опубликованном тексте решения самих условий нет.

В марте 2024 года условия пересмотрели по заявлению Novartis. Цена в решении та же, а для новых пациентов отменены все соглашения о разделении риска. Для детей, уже получивших укол, прежние соглашения об условной оплате остаются в силе, пока за этими детьми наблюдают врачи [10]. Судя по этой оговорке, отмена касается и условной оплаты.

Россия: платит фонд, а возврата денег за неудачу, по словам главы экспертного центра Минздрава, не было

В России Zolgensma оплачивает фонд «Круг добра», который покупает лекарства детям с тяжёлыми болезнями; деньги у него — из части налога на доходы больше 5 млн рублей в год [21]. В 2023 году фонд одобрил препарат 97 детям [15]. По данным Минздрава, которые в мае 2022 года привёл «Фармацевтический вестник», для 22 детей фонд закупал препарат больше чем по 100 млн рублей за курс [12].

В 2022 году глава экспертного центра Минздрава публично сказал, что препарат работает «не у 100 % пациентов». Без механизма возврата денег за неудачный случай, по его словам, государство тратит лишнее: детей, у которых эффекта не было, возвращают к прежнему лечению [14]. В фонде при этом пояснили: по критериям экспертного совета заявки на рисдиплам и нусинерсен, два других препарата от СМА, для детей, уже получивших Zolgensma, не принимаются. Достаточных данных о такой совместной терапии, по словам фонда, пока нет [14].

Своих зарегистрированных генных препаратов в России, по данным «Коммерсанта» на май 2026 года, нет; выпускать их, в том числе с редактированием генов, собираются на заводе медицинского университета имени Пирогова [13]. Минздрав в апреле 2026 года предложил разрешить клиникам делать такие препараты для конкретного пациента без регистрации [20].

Цена в миллионы и риск неудачи

Свою цель глава Novartis сформулировал так: «обеспечить широкий доступ пациентов» к лекарству [1]. Американский независимый институт ICER считает, какую цену оправдывает польза лекарства. В апреле 2019 года, когда цену Zolgensma ещё не объявили, он посчитал: по обычным меркам соотношения цены и пользы одно лечение СМА первого типа должно было бы стоить 310–900 тысяч долларов [2]. Цена, которую Novartis назвала в мае, по нашему подсчёту, примерно в 2,4–7 раз выше.

В Lilly цель описали словами вице-президента компании: VERVE-102 может сменить подход к лечению сердечно-сосудистых болезней — «с постоянного лечения на разовое» [8]. Lilly заплатила за Verve около 1 млрд долларов наличными [8]. Ещё до 0,3 млрд она пообещала акционерам Verve, если в течение десяти лет первому пациенту введут VERVE-102 в третьей фазе испытаний в США по атеросклеротическим болезням сердца и сосудов [8].

За чей счёт — зависит от договора. Где есть оплата по результату, часть риска несёт производитель: возвращает деньги, как по программе CMS, или, судя по устройству условной оплаты, не получает следующих выплат, как в Италии по решению 2021 года [9, 11]. Где её нет, риск неудачи, по нашей оценке, в основном остаётся у плательщика.

Кроме разовых уколов, «Круг добра» оплачивает и многолетнее лечение СМА: нусинерсен вводят повторно, годами [2]. По данным системы мониторинга торгов компании Headway, с 2022 по ноябрь 2024 года по контрактам для фонда на нусинерсен пришлось больше денег, чем на Zolgensma. Около 26 млрд рублей против 21,6 млрд [16].

Безопасность: отключение гена задумано навсегда

VERVE-102 сделан так, чтобы отключить ген навсегда [8]. Мы рассуждаем так: если через годы проявится побочный эффект, он может оказаться таким же постоянным, а испытания такой срок ещё не охватили. ICER в 2023 году писал о генных терапиях серповидноклеточной анемии, что их долгосрочный риск в обычной практике, вне испытаний, по-прежнему неясен [4].

Испытание VERVE-102 прежде всего следит за побочными эффектами в течение года [7]; не меньше года наблюдали 15 человек из 35 [6]. Опасных реакций, из-за которых пришлось бы ограничить дозу, не было. Среди нежелательных явлений — лёгкие и умеренные реакции на введение, временный рост печёночного фермента и у одного участника с рефлюксом воспаление лёгких от попавшего в них содержимого желудка [6].

В октябре 2025 года у участника третьей фазы испытаний другого препарата Intellia для правки генов, нексигурана, резко выросли печёночные ферменты и билирубин; его госпитализировали [18]. Чем это кончилось для пациента, компания в сообщениях об остановке испытаний и их возобновлении не пишет [18, 19]. FDA остановила испытания и в 2026 году разрешила продолжить — с усиленным контролем печени, стероидами при росте ферментов и исключением части пациентов [19].

Предположения: у какой правки генов первой появится цена

Дальше — предположения.

Скорее всего, первую цену правки внутри тела поставят на редкой болезни — на лонвогуране [5]. Платить за него будут американские страховщики, и, если опыт Zolgensma что-то значит, цену сравнят с тем, во что обходится нынешнее лечение, — по описанию Intellia, часто пожизненное [5].

Возможно, Lilly доведёт VERVE-102 до третьей фазы [8]. Тогда вопрос цены встанет для массовой болезни. Пятилетней рассрочки, придуманной для младенцев с редкой болезнью, для такого числа пациентов вряд ли хватит. Плательщикам понадобятся схемы, которые, по оценке ICER 2023 года, пока «в зачаточном состоянии», — например, фиксированная плата за доступ к лечению сразу для всего населения [17].

Маловероятно, но возможно, что оплата по результату станет нормой. Сцена-прогноз: 2035 год, последний год программы CMS. Штаты получают от производителей возврат за терапии, которые помогли хуже ожидаемого [11].

Во что упирается укол от холестерина

Судя по этим договорам — итальянскому 2021–2024 годов и американской программе CMS для других генных терапий, — за лекарство, которое вводят один раз, могут платить годами после самой процедуры.

Для читателя в России, который постоянно принимает лекарства от давления или холестерина, прямого следствия в ближайшие годы, судя по стадии испытаний, нет: укола Verve от холестерина нет даже в третьей фазе испытаний. Дойдёт ли он до российской клиники, решит, скорее всего, не лаборатория, а тот, кто согласится за него заплатить, — и договор о возврате денег, если укол не сработает.

Факты — со ссылками на источники в конце текста. Прогнозы и предположения помечены как прогнозы и предположения.

Источники

1. Novartis / AveXis. AveXis Announces Innovative Zolgensma Gene Therapy Access Programs for US Payers and Families (форма 6-K, SEC). 24.05.2019. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000117184319003609/f6k_052419.htm
2. ICER. ICER Issues Final Report on Spinraza and Zolgensma for Spinal Muscular Atrophy. 03.04.2019. https://icer.org/news-insights/press-releases/icer-issues-final-report-on-sma/
3. FDA. Approved Cellular and Gene Therapy Products. 17.09.2026. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
4. ICER. Gene Therapies for Sickle Cell Disease — Final Evidence Report. 21.08.2023. https://icer.org/wp-content/uploads/2023/08/ICER_SCD_Final_Report_FOR_PUBLICATION_082123.pdf
5. Intellia Therapeutics. Intellia Therapeutics Announces FDA Acceptance of Biologics License Application with Priority Review for Lonvo-z. 08.09.2026. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-fda-acceptance-biologics-license
6. New England Journal of Medicine (абстракт в PubMed). In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia. 25.05.2026. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42187087/
7. ClinicalTrials.gov. NCT06164730 (VERVE-102, Heart-2). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06164730
8. Eli Lilly (PR Newswire). Lilly to acquire Verve Therapeutics to advance one-time treatments for people with high cardiovascular risk. 17.06.2025. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-to-acquire-verve-therapeutics-to-advance-one-time-treatments-for-people-with-high-cardiovascular-risk-302483684.html
9. AIFA, Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie generale n. 62. Determina n. DG/277/2021 «Regime di rimborsabilità e prezzo del medicinale per uso umano „Zolgensma“». 13.03.2021. https://www.gazzettaufficiale.it/eli/gu/2021/03/13/62/sg/pdf
10. AIFA, Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie generale n. 64. Determina n. 46/2024 «Rinegoziazione del medicinale per uso umano „Zolgensma“». 16.03.2024. https://www.gazzettaufficiale.it/eli/gu/2024/03/16/64/sg/pdf
11. CMS. CGT Access Model Frequently Asked Questions. 22.09.2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/cgt-access-model-frequently-asked-questions
12. «Фармацевтический вестник». Центр лекобеспечения определил поставщика самого дорогого препарата. 16.05.2022. https://pharmvestnik.ru/content/news/Centr-lekobespecheniya-opredelil-postavshika-samogo-dorogo-preparata.html
13. «Коммерсантъ». Персональная копия. 05.05.2026. https://www.kommersant.ru/doc/8635229
14. «Медвестник». В центре Минздрава заявили о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсмы». 15.06.2022. https://medvestnik.ru/content/news/V-centre-Minzdrava-zayavili-o-sohranenii-klinicheskoi-kartiny-SMA-posle-primeneniya-Zolgensmy.html
15. Фонд «Круг добра». Годовой отчёт за 2023 год. 2024. https://static-0.minzdrav.gov.ru/system/attachments/attaches/000/067/051/original/«Круг_добра»_2023_год.pdf
16. Headway Company. Обзор бюджетных закупок фонда «Круг добра» за период январь 2022 г. — ноябрь 2024 г. 24.12.2024. https://www.hwcompany.ru/blog/expert/obzor_zakupok_krug_dobra
17. ICER. Sickle Cell Disease — Final Policy Recommendations. 08.2023. https://icer.org/wp-content/uploads/2023/08/ICER_Sickle-Cell-Disease_Final-Policy-Recommendations.pdf
18. Intellia Therapeutics. Intellia Therapeutics Provides Update on MAGNITUDE Clinical Trials. 27.10.2025. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-provides-update-magnitude-clinical-trials
19. Intellia Therapeutics. Intellia Therapeutics Announces FDA Lift of Clinical Hold on MAGNITUDE. 02.03.2026. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-fda-lift-clinical-hold-0
20. «Интерфакс». Минздрав предложил разрешить клиникам применять некоторые лекарства без регистрации. 22.04.2026. https://www.interfax.ru/russia/1085330
21. Фонд «Круг добра». Главная страница сайта. 29.09.2026. https://xn--80abfdb8athfre5ah.xn--p1ai/
22. Eli Lilly (PR Newswire). Lilly completes acquisition of Verve Therapeutics to advance one-time treatments for people with high cardiovascular risk. 25.07.2025. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-completes-acquisition-of-verve-therapeutics-to-advance-one-time-treatments-for-people-with-high-cardiovascular-risk-302513948.html

Иллюстрация: редакция, сгенерировано ИИ